Zmaga za Miloša – po več kot letu dni borbe ZZZS končno odobril gensko zdravljenje

V Društvu Viljem Julijan z velikim veseljem in globokim olajšanjem sporočajo, da je ZZZS v tem mesecu končno odobril gensko zdravljenje za malega Miloša in druge bolnike z distrofično bulozno epidermolizo.

To pomeni, da bo metuljev deček končno lahko prejel zdravljenje, za katerega so se v društvu skupaj z njegovo družino borili več kot eno leto.

»Skupaj z Milošem smo neizmerno veseli, saj smo končno dosegli, da bo lahko prejel zdravljenje. Gre za veliko zmago srčnosti in sočutja do najtežje bolnih otrok in zmago naše človečnosti, da jim omogočimo zdravljenje z najnovejšimi zdravili, ki jih nujno potrebujejo,« pravi dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.

Društvo Viljem Julijan

7-letni Miloš, ki ima eno najtežjih oblik prirojene redke genetske bolezni – distrofično bulozno epidermolizo – se že od rojstva bori s to izjemno kruto boleznijo, pri kateri je koža tako krhka kot metuljeva krila, zato te otroke imenujejo tudi otroci metulji. Njegovo telo je vsak dan prekritо z odprtimi, krvavimi ranami, ki lahko nastanejo tudi ob najmanjšem dotiku. Vsako prevezovanje ran, gibanje in vsakdanji trenutek lahko zanj pomeni bolečino. Kljub temu je moral Miloš na zdravljenje čakati več kot eno leto.

Za to kruto bolezen do nedavnega ni obstajalo nobeno zdravilo ali zdravljenje, leta 2023 pa so v ZDA odobrili prvo gensko zdravilo za to bolezen. Gensko zdravilo Vyjuvek predstavlja revolucionaren preboj pri zdravljenju bulozne epidermolize, saj deluje na sam vzrok bolezni – gre za gensko terapijo, ki v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1 in omogoča celjenje ran. Miloš je to zdravljenje nekaj časa že prejemal v tujini, kjer so bili učinki zelo pozitivni – rane so se začele celiti, bolečine so se zmanjšale, njegovo življenje pa se je občutno izboljšalo. Zdravilo je bilo v EU odobreno v začetku leta 2025. A kljub obstoju učinkovitega zdravljenja je Miloš predolgo ostal brez njega.

V Društvu Viljem Julijan so zato več kot leto dni vodili odločno in vztrajno borbo ter neprestano pozivali odločevalce, da mora Miloš dobiti to zdravljenje. V tem mesecu pa je ZZZS zdravilo Vyjuvek končno uvrstil na pozitivno listo zdravil, kar pomeni, da se zdravljenje s tem genskim zdravilom financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja in je tako bolnikom v Sloveniji dejansko dostopno. S tem je končno omogočeno, da bo Miloš lahko prejel to zdravljenje tudi v Sloveniji. Ta dolga in težka borba je tako dobila srečen razplet. Z odločitvijo ZZZS bo Miloš zdravljenje zdaj lahko prejemal na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana.

Društvo Viljem Julijan

»Smo polni veselja, olajšanja in novega upanja. Gre za enega največjih prebojev na področju dostopnosti do sodobnih genskih zdravljenj za redke bolezni pri nas. Ta bolezen je nepredstavljivo kruta in Miloš vsak dan prestaja bolečine, ki si jih večina ljudi sploh ne more predstavljati. Zato smo se borili z vsem srcem. Sedaj smo presrečni, da smo mu lahko pomagali do zdravljenja, ki mu bo prineslo manj bolečin in več otroštva. Miloš bo končno dobil priložnost za življenje z manj bolečine,« pa je dodal Gregor Bezenšek, ustanovitelj društva.

Ob tem v Društvu Viljem Julijan poudarjajo, da ta odločitev ne pomeni zmage le za Miloša, temveč za vse bolnike v Sloveniji z distrofično bulozno epidermolizo, ki imajo mutacijo v verigi alfa 1 kolagena tipa VII (COL7A1). Z uvrstitvijo zdravila na pozitivno listo bo namreč to gensko zdravljenje dostopno tudi drugim bolnikom s to izjemno težko boleznijo.

»To ni pomemben trenutek samo za Miloša, ampak pomeni tudi velik sistemski premik. Prvič smo dosegli, da je tako napredno gensko zdravljenje postalo dostopno našim otrokom v okviru javnega zdravstvenega sistema. To odpira vrata tudi drugim bolnikom s to boleznijo,« je povedal dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan.

V društvu ob tem izražajo globoko hvaležnost vsem, ki so v tem času podpirali Miloša in njegovo zgodbo.

The post Zmaga za Miloša – po več kot letu dni borbe ZZZS končno odobril gensko zdravljenje appeared first on Lokalec.si.