Zmaga za malega Miloša! Po več kot letu dni borbe odobrili gensko zdravljenje

Po več kot letu dni prizadevanj je Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) odobril gensko zdravljenje za malega Miloša, ki se bori z redko in izjemno hudo boleznijo, distrofično bulozno epidermolizo. Z odločitvijo so gensko terapijo Vyjuvek uvrstili na pozitivno listo zdravil, kar pomeni, da bo zdravljenje odslej dostopno tudi v Sloveniji.

Dolga pot do zdravljenja

Sedemletni Miloš se že od rojstva sooča z eno najtežjih oblik te redke genetske bolezni. Gre za stanje, pri katerem je koža izjemno krhka, rane pa nastajajo že ob najmanjšem dotiku. Vsakodnevno življenje spremljajo bolečine, prevezovanje ran in omejitve, ki močno vplivajo na kakovost otroštva. Kljub temu da je bilo prvo gensko zdravilo za to bolezen odobreno že leta 2023 v Združenih državah Amerike, v Evropi pa v začetku leta 2025, je Miloš na zdravljenje čakal več kot eno leto.

Zdravilo Vyjuvek predstavlja pomemben medicinski preboj, saj deluje neposredno na vzrok bolezni. Gre za gensko terapijo, ki v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1, kar omogoča celjenje ran in zmanjšuje bolečine. Miloš je zdravljenje že prejemal v tujini, kjer so bili učinki po navedbah društva spodbudni – rane so se začele celiti, bolečina se je zmanjšala, njegovo splošno stanje pa izboljšalo.

V Društvu Viljem Julijan so veselo novico delili tudi na družbenih omrežjih, kjer so zapisali: »Zmagali smo! Uspelo nam je, da bo Miloš dobil novo gensko zdravilo. Končno nam je uspelo, da bo ZZZS Milošu v celoti krila stroške zdravljenja s tem zdravilom. In zmagali nismo samo za Miloša, ampak za vse otroke in bolnike, ki imajo to izredno kruto bolezen, saj bodo lahko zdravljenje prejeli vsi. Danes smo skupaj z Milošem presrečni in veseli do zvezd in nazaj. Po več kot enem letu naše srčne borbe, truda in prizadevanj je ZZZS končno odobril gensko zdravljenje Vyjuvek in naš mali borec bo začel prejemati to nujno potrebno terapijo, kar je najlepše, doma, v Sloveniji.«

Zdravljenje tudi v Sloveniji

Z uvrstitvijo zdravila na pozitivno listo bo zdravljenje zdaj dostopno tudi v Sloveniji, in sicer na Dermatovenerološki kliniki Univerzitetnega kliničnega centra Ljubljana. To pomeni pomemben premik v dostopnosti sodobnih terapij za bolnike z redkimi boleznimi. Odločitev ne pomeni le olajšanja za Miloša in njegovo družino, temveč odpira vrata tudi drugim bolnikom z isto diagnozo, ki izpolnjujejo pogoje za zdravljenje.

V Društvu Viljem Julijan poudarjajo, da gre za pomemben sistemski premik na področju zdravljenja redkih bolezni v Sloveniji. Po njihovih besedah je to eden prvih primerov, ko je tako napredno gensko zdravljenje postalo dostopno v okviru javnega zdravstvenega sistema.

Napisal: K. J.

Vir: predsednik Društva Viljem Julijan

The post Zmaga za malega Miloša! Po več kot letu dni borbe odobrili gensko zdravljenje first appeared on NaDlani.si.