V Sloveniji na listi zdravil novo zdravilo za zdravljenje Duchennove mišične distrofije

Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) je z današnjim dnem na listo zdravil razvrstil zdravilo Agamree za zdravljenje Duchennove mišične distrofije pri bolnikih, starejših od štirih let. Predpisovanje in izdaja zdravila je le na recept in je namenjeno peroralni uporabi. Zdravljenje lahko uvede le zdravnik specialist, stroške krije ZZZS.

Kot so danes sporočili iz Društva distrofikov Slovenije, je učinkovina v zdravilu Agamree, vamorolon, modificirano kortikosteroidno zdravilo in zmanjšuje vnetje z zaviranjem proizvodnje nekaterih vnetnih snovi, imenovanih citokini. Čeprav način delovanja zdravila pri zdravljenju omenjene mišične distrofije ni popolnoma razumljen, domnevajo, da zdravilo Agamree zdravi to bolezen s svojim močnim protivnetnim delovanjem.

Glavna študija je pokazala, da je zdravilo Agamree učinkovitejše od placeba pri zdravljenju mišične distrofije pri fantih, starih od štiri do sedem let, ki so lahko hodili. V študiji, v katero je bilo vključenih 121 bolnikov, so proučevali hitrost dviga iz ležečega v pokončni položaj.

Po 24 tednih zdravljenja se je povprečna hitrost pri bolnikih, ki so jemali zdravilo Agamree, povečala za šest sekund v primerjavi z bolniki, ki so jemali placebo. Šestminutni test hoje pa je pokazal, da so fantje, ki so jemali zdravilo Agamree, prehodili 42 metrov dlje od fantov, ki so jemali placebo, so navedli v društvu.

Z vidika varnosti je zdravilo Agamree primerljivo z običajnimi kortikosteroidi, a ne povzroča nekaterih neželenih učinkov, ki jih povzročajo ti običajni kortikosteroidi, kot so učinki na kosti in rast.

V društvu so spomnili, da je odbor za zdravila za uporabo v humani medicini izdal pozitivno mnenje za odobritev zdravila Agamree (vamorolon) za zdravljenje bolnikov z omenjeno mišično distrofijo, starih štiri leta in več, oktobra 2023, Evropska agencija za zdravila je zdravilo odobrila decembra 2023, ZZZS pa je vlogo za razvrstitev na listo zdravil obravnaval prednostno na prvi seji februarja letos.

Odobritev zdravila Agamree po oceni društva distrofikov predstavlja pomemben korak naprej pri obvladovanju te redke in napredujoče bolezni ter daje upanje številnim obolelim in njihovim družinam.

“Veseli smo, da je Slovenija država, ki omogoča dostop do sodobnih zdravljen odobrenih v Evropi na račun zdravstvenega zavarovanja, s čimer je obolelim zagotovljena sodobna in enakopravna obravnava,” so še zapisali v društvu.