Razočaranje za hudo bolne otroke z redkimi boleznimi

Danes bi moral biti dan zmage za najtežje bolne otroke z redkimi boleznimi. Društvo Viljem Julijan, ki se že vrsto let srčno zavzema za male borce, je z velikim upanjem pričakovalo sprejem zakona o posebnem državnem skladu.

Upali so, da bo Slovenija končno odprla srce in vsem otrokom z najhujšimi redkimi boleznimi zagotovila kritje stroškov naprednega zdravljenja v tujini. A sprejeti zakon je prinesel predvsem razočaranje.

“Zakon smo močno podprli in ga pozdravili z velikim upanjem,” so sporočili iz društva. “A danes tega ne moremo storiti z vsem srcem. Sprejeti zakon nas je namreč v ključnih delih zelo razočaral.”

Deček Aleks, ki potrebuje zdravljenje z genskim zdravilom, ni upravičen do zdravljenja po novih določilih.

Najbolj boleče je po njihovem določilo, da sklad krije zdravljenje le bolnikom, ki so vključeni v III. fazo kliničnih študij. To pomeni, da 3-letni Aleks, ki se bori s kruto in izjemno redko boleznijo – spastično paraplegijo tipa 56 – ni upravičen do kritja genske terapije v I. fazi klinične študije. Kljub temu da gre za edino znanstveno utemeljeno upanje za njegovo bolezen, bo njegova družina – tako kot doslej – morala zbirati denar po socialnih omrežjih.

Hudo bolani otroci nimajo časa!

“Otroci z najtežjimi redkimi boleznimi nimajo časa, da bi čakali leta in leta, da študija pride do III. faze. Vsak mesec lahko pomeni izgubo sposobnosti, izgubo upanja, včasih celo izgubo življenja,” opozarjajo v društvu. “Čas je pri teh boleznih najdragocenejši dejavnik – zdravljenje morajo prejeti takoj, ko se pojavi priložnost.“

Zakon sicer prinaša delno upanje za druge otroke, med njimi 7-letnega Tea, 9-letnega Jaka in Tita, za katere se trenutno zbirajo po 2,5 milijona evrov za gensko zdravljenje v ZDA. Vendar tudi tu ni nobenega zagotovila. O vsaki vlogi bo še vedno odločal ZZZS skupaj s strokovnim konzilijem, ki lahko kritje zavrne. Tudi če bo v konzilij vključen tuji strokovnjak z edinstvenimi izkušnjami z določenim zdravilom, njegovo mnenje ni nujno odločilno.

“Zato danes ne moremo govoriti o zmagi za otroke z redkimi boleznimi. Dobili smo korak naprej, nek žarek upanja za nekatere male borce, a šele praksa bo pokazala, ali bo ta sklad resnično zaživel ali pa bo ostal le črka na papirju,” so poudarili v Društvu Viljem Julijan.

C. Š.