Mačehovska država: Za triletnega Aleksa moramo zbrati denar za zdravljenje

V Društvu Viljem Julijan so začeli zbiralno akcijo za triletnega Aleksa, ki potrebuje zdravljenje z genskim zdravilom. Strošek zdravljenja je 600.000 evrov, ki jih je treba zbrati čim prej, saj je trenutno zdravljenje v okviru klinične študije na voljo samo še za dva dodatna otroka, hkrati pa Aleksova bolezen hitro napreduje, so sporočili.

Deček Aleks ima napredujočo nevrodegenerativno redko genetsko bolezen, spastično paraplegijo tipa 56 (SPG56), za katero do nedavnega ni bilo nobenega zdravila ali zdravljenja. Gre za bolezen, ki je tako redka, da je na svetu znana le peščica otrok s to diagnozo, so zapisali v Društvu Viljem Julijan.

Bolezen povzroča hudo doživljenjsko invalidnost z izgubo sposobnosti hoje, sedenja, stanja, govora in drugih osnovnih funkcij. Sčasoma povzroči tudi propad mentalnih funkcij.

Nedavno je fundacija iz Avstralije, ki sta jo ustanovila starša otroka s to boleznijo, skupaj z mednarodno skupino znanstvenikov in strokovnjakov razvila prvo gensko zdravilo za to bolezen.

Aleks bi lahko to novo zdravilo prejel v okviru klinične študije v Gazi University Hospital v Ankari. Strošek te genske terapije in celotnega zdravljenja znaša 600.000 evrov in je samoplačniško, so navedli.

C. Š.