Aleks, Teo in Jaka nujno potrebujejo državni sklad za redke bolezni

V Društvu Viljem Julijan apelirajo na poslance Državnega zbora, da v tem mesecu sprejmejo Zakon o ustanovitvi državnega sklada za redke bolezni, ki bo omogočal kritje stroškov zdravljenja otrok z najtežjimi redkimi boleznimi z najnovejšimi zdravili.

Pri tem opozarjajo, da je čas za sprejetje zakona samo še v mesecu februarju, saj potem sledijo volitve. Pri tem jih najbolj skrbi, da zakon trenutno sploh še ni uvrščen na glasovanje. Medtem pa v Sloveniji trenutno potekajo tri velike zbiralne akcije, v katerih družine zbirajo sredstva za zdravljenje za 3-letnega Aleksa, 7-letnega Tea in 9-letnega Jaka.

V Društvu Viljem Julijan opozarjajo, da otroci s hudimi redkimi boleznimi potrebujejo zdravljenje z novimi genskimi zdravili, pri tem pa so njihove družine prisiljene v zbiranje sredstev, saj država večino teh zdravljenj trenutno ne krije. V društvu tako že vrsto let opozarjajo, da bi bilo zato potrebno ustanoviti poseben državni sklad, ki bi tem otrokom omogočil zdravljenje tudi v primerih, ko nova zdravila še niso odobrena v EU, so pa denimo odobrena v ZDA ali pa so dostopna v okviru mednarodnih kliničnih študij.

»Čas je za otroke z najtežjimi redkimi boleznimi kritičnega pomena, saj njihove bolezni napredujejo in bi zato morali zdravljenje prejeti čim prej,« pravi dr. Nejc Jelen, predsednik Društva Viljem Julijan, »zaradi napredka v znanosti in medicini pa so se ti otroci in njihove družine znašle v zelo tragični situaciji, ko so v tujini razvita nova genska zdravila, ki pa pri nas še niso dostopna. Zato smo v Sloveniji v zadnjih letih priča čedalje več zbiralnim akcijam, s katerimi se morajo zbirati tudi več milijonske vsote, ker so nova genska zdravila izredno draga. Trenutno tako zbiramo za Aleksa, Tea in Jaka. Slovenke in Slovenci smo že neštetokrat dokazali, da imamo zlato srce in smo s pomočjo donacij že omogočili zdravljenje otrok v tujini, vendar je sedaj skrajni čas, da to odgovornost prevzame država. Pri tem nas zelo veselijo tudi nedavni novi zelo pozitivni rezultati klinične študije za gensko terapijo Elevidys za Duchennovo mišično distrofijo, ki dokazujejo učinkovitost in varnost tega zdravljenja.«

Družina 3-letnega Aleksa, ki ima izredno težko napredujočo redko bolezen Spastično paraplegijo tipa 56 zbira 600.000€, da bi mu lahko omogočila zdravljenje z novo razvitim genskim zdravilom v okviru klinične študije

»Za najinega Aleksa sva pripravljena narediti vse, kar je v najini moči, da bi mu lahko omogočila to zdravljenje, ki je njegovo edino upanje, saj je bolezen drugače povsem neozdravljiva in zanjo ni nobenega drugega zdravljenja ali zdravila,« pravi njegova mama Tina Drobnjak, »seveda pa je pri tem izredno zahtevno, ko si v situaciji, ko zdravljenje stane 600.000€ in ga moraš kriti sam, ker ga država ne krije. Takšen znesek je za naju seveda povsem nedosegljiv, kot za veliko večino drugih staršev in potem je edina možnost zbiranje donacij. Takšne zahtevne izkušnje ne privoščim resnično nobenemu staršu. Ob vsej izredno težki bolezni, ki jo ima Aleks in zahtevni vsakdanji negi, ki jo potrebuje, je potem izredno zahtevno iti še v javno izpostavljanje in zbiranje tako velike vsote. Ta državni sklad zato resnično nujno potrebujemo in prosim poslance, da ga v tem mesecu sprejmejo, da bo lahko Aleks prejel zdravilo.«

Foto: 9-letni Jaka, za katerega starši zbirajo za zdravljenje z novim genskim zdravilom v ZDA (Foto: Društvo Viljem Julijan)

»Že sama situacija, ko ima tvoj otrok zelo hudo in težko bolezen, je za starša nekaj najbolj zahtevnega na svetu. Če pa se ob tem pojavi možnost, da bi lahko tvoj otrok prejel novo zdravljenje, ti pa mu ga ne moreš omogočiti, pa je nekaj najbolj tragičnega sploh,« pravi Gregor Bezenšek, ustanovitelj Društva Viljem Julijan, »zato verjamem, da bi država morala imeti srce in omogočiti kritje stroškov zdravljenja z najnovejšimi zdravili. S pripravo predloga Zakona o ustanovitvi sklada RS za redke bolezni se je končno pojavila luč upanja za male borce in skrajno žalostno in nedopustno bi bilo, da bi ta zakon sedaj nekje pozabljen obležal in ne bi bil sprejet. Zato z vsem srcem apeliram na poslance, da zakon sprejmejo, dokler je še čas. Če otroci z redkimi boleznimi česa nimajo, je to razkošje čakati.«

Tudi družina 7-letnega Tea, ki ima zelo kruto redko bolezen Duchennovo mišično distrofijo zbira sredstva za njegovo zdravljenje z novim genskim zdravilom v ZDA. Zdravljenje stane 2,5 milijona €, pri tem pa bi moral Teo zdravilo prejeti v najkrajšem času, saj njegova bolezen neusmiljeno napreduje.

»Zelo je težko, to je najtežja možna situacija za naju. Teova bolezen napreduje in neizbežno je, da ga čaka odpoved vseh mišic. Trenutno pa lahko Teo še vedno hodi in se igra in to novo gensko zdravilo zanj pomeni veliko upanje,« pravi njegov oče David Slodnjak, »zbiranje tako velike vsote s pomočjo donacij je zelo zahtevno in ne vem, v kolikšnem času bomo lahko zbrali potrebna sredstva. Vsak dan je tako izjemna stiska in negotovost, zraven pa še zavedanje krutosti Teove bolezni. Mislim, da noben otrok in noben starše ne bi smel biti izpostavljen takšni situaciji. Ta državni sklad nujno potrebujemo, da bodo lahko imeli naši otroci možnost zdravljenja z novimi zdravili.«

»Prosiva vse poslance, da uvrstijo ta zakon na dnevni red in ga čim prej sprejmejo, saj tudi naš Jaka nima časa čakati na gensko terapijo, ki zanj pomeni veliko upanje,« pravita starša 9-letnega Jaka z Duchennovo mišično distrofijo, ki tudi zbirata 2,5 milijona € za njegovo zdravljenje v ZDA, »družine smo v veliki stiski in naši otroci si zaslužijo možnost za boljšo prihodnost.«

V društvu pričakujejo, da bo Zakon o ustanovitvi sklada RS za redke bolezni še v tem tednu uvrščen na dnevni red glasovanja v Državnem zboru.

The post Aleks, Teo in Jaka nujno potrebujejo državni sklad za redke bolezni appeared first on Lokalec.si.